一、適應(yīng)癥：系統(tǒng)性硬化癥
“人脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”（代號(hào)：AG1001），適應(yīng)癥是系統(tǒng)性硬化癥。
受理號(hào)：CXSL2300204
藥品名：人脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液
適應(yīng)癥：系統(tǒng)性硬化癥
系統(tǒng)性硬化癥（Systemic Ssclerosis, SSc）以皮膚和內(nèi)臟器官纖維化、硬化為主要特征。2018年，系統(tǒng)性硬化癥正式納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病》目錄，為第112種疾病。
AG1001是以北京協(xié)和醫(yī)院臨床研究及專(zhuān)利技術(shù)為依托進(jìn)行引進(jìn)開(kāi)發(fā)的干細(xì)胞治療藥物，開(kāi)發(fā)過(guò)程采用嚴(yán)格的質(zhì)控體系和制備技術(shù)，確保產(chǎn)品質(zhì)量和生物學(xué)效能均一、穩(wěn)定，臨床前研究中獲得了良好的安全性與有效性數(shù)據(jù)。AG1001在免疫調(diào)節(jié)、抗纖維化和促血管生成等方面的功能研究和臨床試驗(yàn)探索，可以對(duì)抗系統(tǒng)性硬化癥發(fā)病的三個(gè)病理軸，是一種極具潛力的治療系統(tǒng)性硬化癥的新型藥物，臨床應(yīng)用潛力巨大。
“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”（受理號(hào)：CXSL2300202），適應(yīng)癥是自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。
受理號(hào)：CXSL2300202
藥品名：人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液
適應(yīng)癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）
人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是通用型干細(xì)胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實(shí)生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP），按照境內(nèi)藥品申請(qǐng)注冊(cè)，屬于治療用生物制品1類(lèi)。
肺泡蛋白沉積癥（PAP）是一種以肺泡表面活性物質(zhì)在肺泡巨噬細(xì)胞和肺泡腔內(nèi)異常沉積導(dǎo)致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病。主要包括自身免疫性、遺傳性或先天性和繼發(fā)性，其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）最為常見(jiàn)，占 PAP患者的90%。臨床表現(xiàn)多樣，可從無(wú)明顯臨床癥狀到危及生命的嚴(yán)重呼吸衰竭不等。
目前，肺泡蛋白沉積癥（PAP）的標(biāo)準(zhǔn)治療為全肺灌洗術(shù)，即通過(guò)機(jī)械性沖洗，去除積聚于肺泡腔內(nèi)的磷脂物質(zhì)，使肺泡功能得以恢復(fù)。但該程序技術(shù)治療有益卻不能治愈，具有高侵入性，并且可能發(fā)生不可預(yù)見(jiàn)的并發(fā)癥。目前尚無(wú)批準(zhǔn)的用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）的藥物，研發(fā)安全有效的治療藥物，是當(dāng)前未被滿足的臨床需求。
總結(jié)：
截至2023年6月12日，國(guó)內(nèi)共有75款干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理，共有59項(xiàng)IND獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可）。
自身免疫性疾病影響了世界上5%~8%的人口，給患者造成了巨大的痛苦，其中女性受到的影響尤為嚴(yán)重。在臨床前和臨床試驗(yàn)中，科學(xué)家一直努力探索間充質(zhì)干細(xì)胞的治療潛力，以期證明對(duì)自身免疫病治療的安全性和有效性。涉及病種包括：類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、炎癥性腸病、銀屑病等。
相信不久的將來(lái)，以前許多難治或者治不好的疾病或許都可以通過(guò)干細(xì)胞移植的方式得到有效的治療。
參考資料 [1]http://www.cde.org.cn/
