提起血液病,估計(jì)大家都是心生畏懼,除了人們所熟知的白血病,還有一類造血衰竭類疾病,其中最常見的就是再生障礙性貧血,用通俗的語言解釋就是“骨髓不造血了”。我國(guó)再生障礙性貧血發(fā)病率很高,有調(diào)查顯示,急性再生障礙性貧血的發(fā)病率大概是3%,而慢性再生障礙性貧血的發(fā)病率大概是6%。(資料來源:中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì))再生障礙性貧血是一組由多種病因所致的骨髓造血功能衰竭性綜合征,其病理機(jī)制極為復(fù)雜,治療難度大,臨床以貧血、出血和感染為主要表現(xiàn)。再生障礙性貧血臨床上因缺乏有效的治療手段,絕大多數(shù)患者存在明顯輸血依賴,需要長(zhǎng)期輸血來維持生命,無法正常工作學(xué)習(xí),生活質(zhì)量差,也給家庭造成了沉重的負(fù)擔(dān)。需要警惕的是,如果沒有得到及時(shí)的治療,超過60%的非重型再障最終會(huì)轉(zhuǎn)成重型再障從而威脅生命。根據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布的《造血干細(xì)胞移植技術(shù)管理規(guī)范(2017年版)》,造血干細(xì)胞移植技術(shù)適用于治療急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些惡性腫瘤等11大類疾病。隨著技術(shù)的發(fā)展,造血干細(xì)胞移植將成治療再生障礙性貧血的安全、經(jīng)濟(jì)、有效的方法。目前對(duì)于極重型再生障礙性貧血,首選的是造血干細(xì)胞移植,造血干細(xì)胞移植,對(duì)于兒童重型再障的治療效果,它的有效率也叫治愈率,可以達(dá)到70%以上,有比較好的治愈率可以達(dá)到85%,臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療有助于改善再生障礙性貧血患者的骨髓造血功能國(guó)內(nèi)研究人員選取了18例再生障礙性貧血患者,其中重型10例,非重型8例;7例曾接受免疫抑制治療,均無效。從正常足月分娩胎兒的臍帶分離培養(yǎng)UC—MSC,靜脈輸注給患者,每次輸注細(xì)胞數(shù)為1×106/kg,每周輸注1~2次。觀察治療前、后患者外周血細(xì)胞計(jì)數(shù)、骨髓細(xì)胞學(xué)、骨髓活檢、外周血CD3+CD4+、CD3+CD8+T淋巴細(xì)胞亞群比例及臨床癥狀等,觀察治療相關(guān)不良反應(yīng)。結(jié)果顯示3例患者基本治愈,7例緩解,1例明顯進(jìn)步,2例患者貧血和出血癥狀好轉(zhuǎn)、輸血間隔延長(zhǎng);總有效率72.2%。7例既往對(duì)免疫抑制劑無效的患者中,4例有效。12例患者在治療前外周血CD4+/CD8+細(xì)胞比值倒置,治療后11例不同程度升高(其中7例恢復(fù)正常)。且所有患者均未出現(xiàn)明顯的治療相關(guān)不良反應(yīng)。該研究成果證實(shí):臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療有助于改善再生障礙性貧血患者的骨髓造血功能,尤其對(duì)免疫抑制治療無效、不適合移植或不能耐受相關(guān)副作用的再生障礙性貧血患者具有重要的臨床價(jià)值。發(fā)表在英文期刊《Frontiers of Medicine》一篇主題為:Outcomes of haploidentical bone marrow transplantation in patients with severe aplastic anemia-II that progressed from non-severe acquired aplastic anemia”(半相合骨髓移植治療慢性再生障礙性貧血進(jìn)展的重型再生障礙性貧血-II型的療效觀察)論文。該文回顧性觀察了2015年至2018年,22例接受單倍體移植治療的再生障礙性貧血-II型(SAA-II)患者,總結(jié)分析了SAA-II型患者的臨床特征、病程、外周血象特點(diǎn)、供體類型、預(yù)處理方案的組成、植入率、急慢性排異反應(yīng)的發(fā)生率、病毒再激活、總體生存時(shí)間等指標(biāo)。鑒于目前該部分患者臨床上沒有常規(guī)的治愈方案,以Flu/Bu/Cy-ATG作為預(yù)處理方案的單倍體移植,遵循了“北京方案”的基本原則,22例SAA-II型患者中,21例(95.5%)獲得了的穩(wěn)定植入,獲得了86.4%的長(zhǎng)期生存。論文結(jié)論總結(jié):單倍體骨髓移植是治療SAA-II 的良好選擇之一,取得了積極樂觀的臨床治療效果。對(duì)SAA-II患者,在缺少同胞全合供者的情況下,盡早選擇單倍體骨髓移植,是一個(gè)值得接受的良好的治療方案,值得采用。注:論文中半相合骨髓移植與單倍體骨髓移植均屬于造血干細(xì)胞移植范疇。美國(guó)科學(xué)日?qǐng)?bào)曾經(jīng)報(bào)道,35歲的德裔猶太人在接受了非清髓性異基因造血干細(xì)胞移植手術(shù)后,成功治愈了自己的先天性再生障礙性貧血。 41歲的王女士,2017年,因面色蒼白,倦怠乏力,指甲和牙床蒼白無血色,食欲不振入院,血樣化驗(yàn)、骨髓穿刺確診再生障礙貧血。持續(xù)治療一年多,常規(guī)藥物治療作用不明顯,維持時(shí)間很短,長(zhǎng)期用藥副作用也逐漸顯現(xiàn)。中安康華干細(xì)胞整合療法有效干預(yù)“再障”2019年,王女士開始接觸到中安康華團(tuán)隊(duì)。中安康華整合權(quán)威干細(xì)胞科研專家及血液科專家,為王女士制定了干細(xì)胞整合療法,首次次干預(yù)后2周開始出現(xiàn)血紅蛋白,血小板回升。干預(yù)半年多后,精神更好,體力增強(qiáng),可在家操持家務(wù),且無副作用。總結(jié)效果:王女士再生障礙貧血得到有效控制,中安康華干細(xì)胞整合療法安全有效。間充質(zhì)干細(xì)胞具有良好的分化增殖能力,可以分化成紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板等各種細(xì)胞,具有重建血液和免疫系統(tǒng)的功能。多數(shù)學(xué)者認(rèn)為,間充質(zhì)干細(xì)胞干預(yù)再生障礙貧血機(jī)制在于免疫抑制和造血支持兩方面。大多數(shù)再生障礙貧血患者的發(fā)病機(jī)制是T淋巴細(xì)胞功能亢進(jìn)而介導(dǎo)的以造血器官為靶器官的自身免疫性疾病,而近年來的研究發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞在體內(nèi)外均有免疫抑制功能。眾多體外研究證明,間充質(zhì)干細(xì)胞具有支持造血,促進(jìn)造血重建等作用。骨髓中干細(xì)胞的增值分化需要與骨髓基質(zhì)細(xì)胞、細(xì)胞因子、細(xì)胞外基質(zhì)等造血微環(huán)境的相互作用,促進(jìn)造血重建。結(jié)語:臨床研究案例和中安康華真實(shí)案例顯示:干細(xì)胞對(duì)再生障礙貧血安全有效。相信隨著對(duì)干細(xì)胞研究的不斷深入,在不久的未來,干細(xì)胞將會(huì)成為治療再生性障礙貧血的有效方法,為所有患者帶來福音。
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